- 1次围观
摘要 迄今为止，药物重定位的证据分散于基于靶点、药物、临床试验和文献的数据源中，非专业人士难以对其进行综合整合。在此，我们介绍 RePurpose，这是一款基于网页的工具，能够接收以自然语言表述的主题，并基于 Open Targets、ClinicalTrials.gov、UniProt 和 PubMed 中的数据返回候选药物。对于以目标形式表述的查询，RePurpose 根据候选药物是否能够沿相应方向调节该目标所涉及的全部靶点，对其进行筛选。每种候选药物均有提供证据的来源，包括结构化数据库、临床试验或大型语言模型提出的建议。用户可调整排序，使候选药物按从研究充分到较少为人所知的顺序排列。我们使用试验药物氯马斯汀对 RePurpose 进行了回顾性测试，该药物当时正被考虑用作多发性硬化（MS）的促髓鞘再生药物。对于以机制表述的查询，RePurpose 在每次重复测试中均检索到了氯马斯汀；而对于以疾病表述的查询，则在所有重复测试中均未检索到该药物。此外，在未启用语言模型的情况下，所有结构化查询均未能检索到该药物。其排序结果反映了支持氯马斯汀的证据，却未反映后来出现的、表明该药物对进展型 MS 患者有害的证据；这些证据只能通过按需文献检索获取。我们的结果提示，相较于生成新假设，RePurpose 可能更擅长追溯与既有假设相关的证据。可用性与实现 RePurpose Pharma 可通过 https://www.repurposepharma.com/ 免费访问。应用程序的代码及更多信息见：https://github.com/nayagamnitin-hub/RePurpose-Pharma。
RePurpose：一种由大型语言模型辅助、可追溯来源的药物再利用工具，以及在多发性硬化症中对克利马斯汀进行的回顾性验证 | bioRxiv
跳转至主要内容
主页
关于
投稿
提醒 / RSS
搜索此关键词
高级搜索
最新结果
RePurpose：一种由大型语言模型辅助、可追溯来源的药物再利用工具，以及在多发性硬化症中对克利马斯汀进行的回顾性验证
Nitin
Nayagam
，
Akanksha
Arun
doi：
https://doi.org/10.64898/2026.10.14.759218
Nitin Nayagam
1
Rowan-Cabarrus 社区学院；
在 Google Scholar 中查找该作者
在 PubMed 中查找该作者
在本网站搜索该作者
Akanksha Arun
2
Sirpi Products and Services Private Limited
在 Google Scholar 中查找该作者
在 PubMed 中查找该作者
在本网站搜索该作者
通讯作者：
akanksha{at}sirpi.io
摘要
信息/历史
指标
补充材料
数据/代码
预览 PDF
摘要
概要
迄今为止，药物再利用领域的证据分散在以靶点、药物、临床试验和文献为基础的数据源中，对于非专业人士而言，这些信息难以综合分析。在此，我们介绍 RePurpose，这是一款基于网络的工具，用户可以用日常语言输入一个主题，工具则利用 Open Targets、ClinicalTrials.gov、UniProt 和 PubMed 中的数据，返回候选药物。对于以目标形式提出的查询，RePurpose 会根据候选药物是否以相应方向调节与该目标相关的全部靶点，对候选药物进行筛选。每个候选药物均具有一个提供证据的来源：结构化数据库、临床试验或大型语言模型提出的建议。可调节的排名机制能够调整候选药物的排序，使其从研究较为充分的候选药物到鲜为人知的候选药物依次排列。我们利用正在被考虑作为促髓鞘再生药物的临床试验药物克利马斯汀，对 RePurpose 进行了回顾性测试。
在多发性硬化症（MS）中。RePurpose 在每次机制措辞查询的重复实验中均检索到克马斯汀，但在疾病措辞查询的任何重复实验中均未检索到该药物；在未启用语言模型的情况下，结构化查询也未检索到克马斯汀。其排序结果反映了支持克马斯汀的证据，但未反映出后来关于其在进展型多发性硬化症中可能造成危害的证据；后者只能通过按需文献检索获得。我们的结果表明，与提出新的假设相比，RePurpose 可能更擅长围绕既有假设追溯相关证据。
可用性与实施
RePurpose Pharma 可通过 https://www.repurposepharma.com/ 免费访问。有关该应用程序的代码及更多信息，请参见：https://github.com/nayagamnitin-hub/RePurpose-Pharma。
利益冲突声明
作者声明不存在利益冲突。
脚注
https://www.repurposepharma.com
https://github.com/nayagamnitin-hub/RePurpose-Pharma
版权
本预印本的版权持有人为作者或资助方，其已授予 bioRxiv 一项永久展示该预印本的许可。
该预印本依据
CC-BY 4.0 国际许可协议
公开发布。
返回顶部
上一篇
下一篇
发布于 2026 年 10 月 16 日。
下载 PDF
补充材料
数据/代码
电子邮件
感谢您有兴趣传播 bioRxiv 上的内容。
注意：请求提供您的电子邮件地址仅用于确认您是该文章的发送者。
您的电子邮件地址
*
您的姓名
*
收件人
*
请输入多个地址，每行一个，或使用逗号分隔。
您即将发送以下内容
RePurpose：一种由大语言模型辅助、可追溯来源的药物再利用工具——基于克马斯汀治疗多发性硬化症的回顾性验证
邮件主题：（您的姓名）转发了 bioRxiv 上的一篇文章
邮件正文：（您的姓名）认为您可能会对这篇文章感兴趣
bioRxiv 网站页面。
您的个人留言
验证码
此问题用于测试您是否为人类访客，并防止自动垃圾信息提交。
分享
《RePurpose：一种由大语言模型辅助、可追溯来源的药物再利用工具——对多发性硬化症中克列马斯汀的回顾性验证》
Nitin
Nayagam
，
Akanksha
Arun
bioRxiv
2026.10.14.759218；
doi：
https://doi.org/10.64898/2026.10.14.759218
分享本文：
复制
引文工具
《RePurpose：一种由大语言模型辅助、可追溯来源的药物再利用工具——对多发性硬化症中克列马斯汀的回顾性验证》
Nitin
Nayagam
，
Akanksha
Arun
bioRxiv
2026.10.14.759218；
doi：
https://doi.org/10.64898/2026.10.14.759218
引文管理器格式
BibTeX
Bookends
EasyBib
EndNote（带标签）
EndNote 8（XML）
Medlars
Mendeley
Papers
RefWorks（带标签）
Ref Manager
RIS
Zotero
推文组件
Facebook 点赞
Google Plus One
主题领域
所有文章
动物行为与认知
（8148）
生物化学
（18991）
生物工程
（15134）
生物信息学
（45114）
生物物理学
（22906）
癌症生物学
（20032）
细胞生物学
（27236）
临床试验
（138）
发育生物学
（14113）
生态学
（21343）
流行病学
（2067）
进化生物学
（25707）
遗传学
（16301）
基因组学
（23759）
免疫学
（18954）
微生物学
（43075）
分子生物学
（18281）
神经科学
（94760）
古生物学
（710）
病理学
（3022）
药理学与毒理学
（5163）
生理学
（8247）
植物生物学
（16215）
科学传播与教育
（2113）
合成生物学
（4627）
系统生物学
（10356）
动物学
（2415）
关键词：药物再利用 · 大语言模型 · 可追溯证据 · 多发性硬化症 · 药物发现 · 文献检索
原文链接：https://www.biorxiv.org/content/10.64898/2026.10.14.759218v1?rss=1