CRISPR/Cas9介导的SLC12A3基因敲入修复了Gitelman综合征hiPSC来源肾类器官的分子和功能缺陷

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遗传学

背景　本研究旨在确定：将由广泛表达启动子驱动的全长 SLC12A3 基因敲入安全港位点，能否通过恢复 Na⁺–Cl⁻协同转运体（NCC）的表达及功能，对 Gitelman 综合征（GS）实现功能性挽救……

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📄 原文链接：https://link.springer.com/article/10.1186/s13287-026-05326-5

🏷️ CRISPR/Cas9基因编辑 SLC12A3基因敲入 Gitelman综合征 hiPSC肾类器官 Na⁺–Cl⁻协同转运体

来源出处

CRISPR/Cas9介导的SLC12A3基因敲入修复了Gitelman综合征hiPSC来源肾类器官的分子和功能缺陷 https://link.springer.com/article/10.1186/s13287-026-05326-5