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基因互补是遗传筛选和蛋白质功能研究中的有力工具，但通常需要对互补组分进行大规模筛选。在此，我们构建了一个基于RNA末端连接（RNA end-joining，REJ）的基因互补平台，能够将彼此分离的RNA单元精准且高效地剪接为具有功能的编码mRNA。REJ由长度约为250 bp的短结构化模块RNA片段介导，这些片段能够：（a）促进RNA::RNA相互作用；（b）劫持细胞内在的剪接机制，以促进RNA反式剪接；（c）减少未剪接RNA片段产生蛋白质片段的翻译；以及（d）编码无痕蛋白。我们证明，REJ是一种具有广泛适用性的系统，能够可靠地将几乎任何基因拆分为互补片段，而不受蛋白质结构的限制。为推动该系统的应用，我们提供了一套报告系统工具箱以及一个基于网络的设计工具，以便于载体设计。已展示的REJ应用包括遗传互补、细胞类型的交集式标记，以及大蛋白质的高效表达。
一种利用 RNA 片段末端连接（REJ）进行基因互补的交叉表达平台｜bioRxiv
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基因互补是遗传筛选和蛋白质功能研究的有力工具，但通常需要对互补组分进行大规模筛选。在本研究中，我们构建了一种基于 RNA 末端连接（REJ）的基因互补平台，能够将彼此分离的 RNA 单元精准且高效地剪接为具有功能的编码 mRNA。REJ 由长度约为 250 bp 的短结构化模块 RNA 片段介导，这些片段能够：（a）促进 RNA::RNA 相互作用；（b）借用细胞内源性剪接机制，以促进 RNA 反式剪接；（c）减少未剪接 RNA 片段翻译产生蛋白质片段；以及（d）编码无残留序列的蛋白质。我们证明，REJ 是一种具有广泛适用性的系统，几乎能够将任何基因可靠地拆分为互补片段，而不受蛋白质结构的限制。为促进该系统的应用，我们提供了一套报告系统工具箱以及一个基于网络的设计工具，以便于载体设计。已展示的 REJ 应用包括遗传互补、细胞类型的交叉标记以及大蛋白质的高效表达。
利益冲突声明
萨尔克生物学研究所持有两项关于本研究所述 RNA 末端连接（REJ）技术的专利，这两项专利均已授权给 Insmed。S.L.P. 和 L.C.B. 是涵盖 REJ 核心技术专利的发明人；R.H.H.、C.E.W.、K.J.H.、L.C.B. 和 S.L.P. 是涵盖其他 REJ 技术的第二项专利的发明人。L.C.B. 是 Insmed 的员工，R.H.H. 是 Insmed 的顾问。其余已声明的资助信息
霍华德·休斯医学研究所
美国国防部（DoD）
，MD190071
美国国立卫生研究院 / 国家神经疾病与卒中研究所（NIH / NINDS）
，1R01 NS123160-01
Usher 1F 基金会
萨尔克研究所基因治疗基金
W. M. Keck 基金会
Mathers 基金会
Sol Goldman 慈善信托
美国国立卫生研究院 / 国家儿童健康与人类发育研究所（NIH / NICHD）
，F30 HD106732
美国国立卫生研究院 / 国家癌症研究所（NIH / NCI）（癌症中心支持基金）
版权
本预印本的。
本内容依据以下许可提供：
CC-BY 4.0 国际许可
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发表于 2026 年 9 月 14 日。
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2026.09.13.751279；
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2026.09.13.751279；
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https://doi.org/10.64898/2026.09.13.751279
📄 原文链接：https://www.biorxiv.org/content/10.64898/2026.09.13.751279v1?rss=1
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