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小胶质细胞在脑发育、稳态以及神经退行性变中发挥关键作用。尽管已有多种针对小胶质细胞的病毒基因递送策略被报道，但这些策略尚未经过直接比较。在此，我们开发了靶向小胶质细胞的AAV衣壳，并将其与现有方法进行了基准比较。新型衣壳在培养的小鼠和人类小胶质细胞，以及神经元和星形胶质细胞中均表现出更高的转导效率。然而，当我们在颅内注射后将新型衣壳与已发表的工程化及天然衣壳进行小胶质细胞转导效率比较时，所有衣壳在与包含IBA1启动子和miR-124靶位点的基因组配合使用时，均实现了高效且特异性的转导。相比之下，CAG启动子不能支持高效的小胶质细胞转导。此外，携带IBA1启动子和miR-124靶位点的血脑屏障穿越型衣壳在高剂量下可高效转导小胶质细胞，但表现出脱靶表达。总体而言，我们的工作为体外操控小胶质细胞提供了更优的衣壳，并确立了病毒基因组设计而非衣壳身份，才是体内高效靶向小胶质细胞的主要决定因素。
对靶向小胶质细胞的 AAV 进行比较分析显示，衣壳选择决定体外转导效率，但在体内的影响有限 | bioRxiv
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对靶向小胶质细胞的 AAV 进行比较分析显示，衣壳选择决定体外转导效率，但在体内的影响有限
Saša Jereb，Lia R DAlessandro，Nader Morshed，Margery Chen，Rafaela Sartore，Zengpeng Han，Jordan E McKinney，Pamela P Brauer，John W Harvey，Matthew Demers，Dara Cuffe，Raphael Rakosi-Schmidt，Luira Leite，Youtong Huang，Qingxia Zheng，Chin-Yen Lin Lin，Ken Y Chan，Bryan J Song，Michael R Farzan，Paola Arlotta，Morgan Sheng，Mariko L Bennett，Matthew B Johnson，Beth Stevens，Benjamin E Deverman
DOI： https://doi.org/10.64898/2026.08.05.739854
Saša Jereb¹ Broad Institute；
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发布于 2026 年 8 月 5 日。
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Saša Jereb，Lia R DAlessandro，Nader Morshed，Margery Chen，Rafaela Sartore，Zengpeng Han，Jordan E McKinney，Pamela P Brauer，John W Harvey，Matthew Demers，Dara Cuffe，Raphael Rakosi-Schmidt，Luira Leite，Youtong Huang，Qingxia Zheng，Chin-Yen Lin Lin，Ken Y Chan，Bryan J Song，Michael R Farzan，Paola Arlotta，Morgan Sheng，Mariko L Bennett，Matthew B Johnson，Beth Stevens，Benjamin E Deverman
bioRxiv
2026.08.05.739854；
DOI： https://doi.org/10.64898/2026.08.05.739854
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对靶向小胶质细胞的 AAV 进行比较分析显示，衣壳选择决定体外转导效率，但在体内的影响有限
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bioRxiv
2026.08.05.739854；
DOI： https://doi.org/10.64898/2026.08.05.739854
📄 原文链接：https://www.biorxiv.org/content/10.64898/2026.08.05.739854v1?rss=1
🏷️ 小胶质细胞 AAV载体 基因递送 衣壳工程 脑内转导