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神经科学
神经病型戈谢病（nGD）是一种由 GBA1 基因突变引起的溶酶体贮积症，该突变导致酸性 β-葡萄糖脑苷脂酶（GCase）功能缺陷以及糖鞘脂底物蓄积，从而引发炎症和神经退行性变……
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🏷️ CRISPR基因校正 中脑类器官 神经病型戈谢病 GBA1突变 溶酶体贮积症
来源出处
经CRISPR校正的患者特异性中脑类器官重现神经病变型戈谢病表型并可用于评估新型疗法
https://elifesciences.org/articles/109518