综述与专论:脂质纳米颗粒递送mRNA在疾病防治中的应用

root 提交于 周六, 10/19/2024 - 19:37
近年来,信使核糖核酸(messenger RNA,mRNA)疗法作为一种革命性的治疗手段,在遗传性疾病、传染病以及癌症治疗领域展现出巨大潜力。然而,mRNA分子的不稳定性和体内递送的低效性仍是限制其广泛应用的关键挑战。本综述聚焦于脂质纳米颗粒(lipid nanoparticles,LNPs)作为高效载体在mRNA递送系统中的最新进展与应用,系统地概述了mRNA治疗在疫苗、蛋白质替代疗法和基因编辑治疗中的应用,并基于LNP基础四组分的改造、第五组分的引入、表面改性以及机器学习辅助LNP迭代开发等四个方面,详细介绍了工程化修饰LNP的方式以及在治疗中的应用。

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