腺相关病毒在脂代谢研究和降脂基因治疗中的应用

动脉粥样硬化性心脑血管疾病是当前全球死亡率最高的疾病，而脂代谢紊乱是动脉粥样硬化性心脑血管疾病的主要病因，其既可以导致心肌梗死、脑卒中、急性胰腺炎等急性病，也可以导致慢性肾脏疾病。近年来基因治疗技术的快速发展，为脂代谢机制研究提供了有效的手段，特别是使先天性脂代谢异常患者的治愈成为可能。腺相关病毒（adeno associated virus，AAV）宿主范围广、安全性高、免疫原性低、表达长期稳定，是当前单基因遗传病基因治疗首选的递送工具。以AAV为载体的多种降脂基因治疗药物目前已经得到临床应用或正在进行临床试验。本文综述了AAV载体在脂质代谢机制研究的新进展及其在降脂基因治疗中的应用和前景。